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根据世界卫生组织统计，全球约有6000-8000种罕见病，4亿多患者忍受疾病困扰，我国约有超过2000万罕见病患者，罕见病不再“罕见”。针对罕见病治疗的“孤儿药”，由于研发成本高市场需求少，依然面临着开发困难的挑战。

各国为推动孤儿药的研发和解决药品可及性问题，纷纷制定了罕见病与孤儿药的相关政策：美国在《孤儿药法案》中明确设立孤儿药审批快速通道，给予孤儿药市场独占期，以及降低临床要求并给予资助等；欧盟也于2000年设立了孤儿药项目计划旨在鼓励公司开发治疗罕见病的药物；我国则在2016年将罕见病纳入优先审评审批通道中。

一系列上市前后的政策扶持缩短了药企的研发周期，降低了临床研发成本，吸引了更多制药公司涉足孤儿药领域的开发。孤儿药研发数量显著增加，在美国孤儿药上市获批品种已从1983年颁布孤儿药法案之初的38种增至2020年的700余种，2020年FDA批准新药中孤儿药比重高达58.5%。我国针对境外已上市境内注册申请的孤儿药审评审批速度明显加快，最快时限可缩短至70个工作日。

然而尽管孤儿药上市获批速度加快，但罕见病患者依然面临着高昂治疗费用，全球最贵的治疗药物中排位TOP3均为罕见病治疗药物。高价药使得大部分的罕见病患者望而却步，孤儿药的可及性问题依然严峻。如何探索新的治疗方法加速孤儿药的创新研发，降低药企研发成本？近年兴起的基因疗法能否助力罕见病治疗新药创新？如何从政策端、支付端和医药保障各环节寻找更为经济的方式，解决罕见病用药保障问题？

本期Science Café特别邀南京应诺医药科技有限责任公司&苏州诺伯奥生物医药科技有限公司董事长郑维义博士、华东师范大学生命科学学院研究员、邦耀生物联合创始人&副总裁吴宇轩博士、中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心/神经科学研究所高级研究员仇子龙博士、曙方医药联合创始人&首席执行官严知愚先生、浙江省中医院教授、浙江省“151”第三层次人才谢俊明博士从多维度探讨孤儿药研发现状，面临的挑战，以及未来发展方向，并从药物经济学角度探讨孤儿药的可及性问题和如何解决罕见病用药保障问题等。