【活动报名】第44期沙龙:罕见病基因治疗的产业化挑战
收起
点击上方↑↑↑“恺思俱乐部”关注我们
01. 活动简介
作为最前沿的医学技术代表,基因治疗的每一次突破和挫折都吸引着大众的眼球。总体而言,2010年以前基因治疗的主旋律是上下求索和螺旋发展,直至2010年以后才逐渐走上正轨,迎来属于它的时代。基因治疗因治疗遗传疾病而生,但随着技术发展,它正在超越治疗遗传疾病的范畴。阿尔兹海默症、帕金森疾病、糖尿病、黄斑变性等重大非遗传疾病将是基因治疗发展的下半场。同时,基因治疗为传统疗法无效的疾病提供了可选择的治疗方案。自2016年以来,欧洲EMA和美国FDA已批准总共6种基因治疗产品:两种属于CAR T疗法,用于治疗血液肿瘤;4种用于治疗严重单基因遗传病,包括β地中海贫血、一种罕见的视力减退、脊髓性肌萎缩和一种罕见的原发性免疫缺陷。目前有800多种细胞和基因治疗项目正在临床开发中(其中包括进行性假肥大性肌营养不良和亨廷顿病等既往无法治疗的疾病)。此外,基因治疗还有可能被用于延长人类寿命和延缓衰老。
中国作为一个病人基数巨大的市场,对基因治疗技术的转化应用更加急迫,政府也在积极鼓励。2019年初,中国国家卫健委相继公布了《生物医学新技术临床应用管理条例(征求意见稿)》和《体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法(试行)》,显现了国家层面对医学新技术的重视。对基因治疗而言,这两个条例提高了基因治疗临床研究的门槛,有助于基因治疗的规范化发展。
但同时,目前基因治疗面临着病毒载体技术和基因编辑工具的改进和突破、支付体系、安全性评价和质量监管等一系列挑战。明知山有虎,偏向虎山行。这不仅需要科学家和医生在技术探索和临床研究的好奇心的驱动,更需要政策、资本、产业的联动。恺思俱乐部特举办系列性的“基因治疗和转化医学沙龙” ,第二期聚焦“基因治疗的产业化挑战”,邀请基因治疗孤儿药领域专家、基因药物安全评价专家、基因药物CMC专家、基因治疗CDMO企业高管,探讨罕见病基因治疗产业化的难点和突破方向,欢迎基因治疗相关的从业人员参加。
本次沙龙由恺思俱乐部主办,和元生物技术(上海)股份有限公司与上海百赛生物技术有限公司联合赞助。
02. 活动时间和地点
03. 活动安排
具有20多年的药物研发经验,曾经参与了20多个新药研发项目,其中作为主要研发人员参与的LCZ696抗心衰新药项目于2015年被FDA批准上市,国内孤儿药新药研发的顶级专家,从2016年开始一直在国内致力于孤儿药研发的政策制定,新药研发和国际交流,是中国孤儿药创新联盟的发起人。郑博士2009年8月回国创业,中组部第八批“国家特聘专家”(创业类),南京市“科技创业家”。目前担任江苏“国家特聘专家”联合会秘书长,南京工业大学药学院特聘教授,暨南大学和南京医科大学特聘教授。回国前先后在美国辉瑞制药,PPD,默沙东和美国诺华公司工作。
戚新明 博士 上海药物研究所 药物安全评价与研究中心 科研和转化部门负责人
史秋明 博士 默克亚洲疫苗与基因治疗副总监 Dr. Miles Shi is focused on partnering with Asian developers of vaccines and viral gene therapies (VGT) to solve manufacturing challenges and reduce time to clinic. Miles has nearly 10 years of experience in process development of biopharmaceutical manufacturing technologies. He led a team in Boehringer Ingelheim from 2012-2016, and was responsible for several new vaccines process development, scale-up and tech transfer. He also worked in GE Healthcare as Lead Application Scientist for vaccine downstream process development, and Sartorius Stedium as Integrated Solution Manager for facility design and Large Investment Project. Miles holds a doctoral degree on molecular genetics from Chinese Academy of Sciences (CAS), and a bachelor degree on biological science from Peking University (PKU). 贾国栋 博士 和元生物技术(上海) 股份有限公司副总经理 和元生物技术(上海)股份有限公司副总经理,国际制药工程协会(ISPE)生物委员会主任委员、生物制药工艺部主席。贾国栋毕业于天津大学,生物化工专业博士,先后在知名学术期刊上发表论文8篇,其中SCI文章6篇,参与编写CFDA药物监管领域著作2部。目前他主要负责基因治疗和细胞治疗病毒载体的工艺研发、技术放大、临床项目申报以及临床级GMP病毒生产。
相关链接: